Etude Pr�clinique de Th�rapie G�nique in Vivo de la Maladie de Wilson

La maladie de Wilson est une maladie mtabolique hrditaire qui touche un millier de personnes en France, cause par des mutations du gne ATP7B. Elle induit une accumulation toxique de cuivre dans le foie et le cerveau. Les traitements actuels sont lourds et une transplantation hpatique peut tre ncessaire, laissant la place des alternatives thrapeutiques innovantes. La thrapie gnique consiste apporter un gne mdicament directement l'intrieur des cellules dficientes. Ces travaux montrent comment il a t possible de restaurer long terme une activit dcelable de la protine ATP7B chez des rats Long-Evans Cinnamon, atteints de la maladie de Wilson, en crant un vecteur codant pour le gne ATP7B normal et en dveloppant une technique d'injection chirurgicale du vecteur directement dans le foie. Ils s'adressent particulirement aux scientifiques en biologie de la sant, mais galement toute personne intresse par les travaux qui feront la mdecine de demain.