Arzneimittel f r seltene Erkrankungen. Evidenzlevel der Wirksamkeitsstudien, Fr he Nutzenbewertung und Preisentwicklung in Deutschland : Evidenzlevel der Wirksamkeitsstudien, Frühe Nutzenbewertung und

Fr Patienten mit seltenen Erkrankungen stehen oftmals keine oder keine ausreichend wirksamen Therapien zur Verfgung. Wenn Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (sog. Orphan Drugs) entwickelt werden, sollte grundstzlich derselbe Anspruch an die Qualitt, Unbedenklichkeit und Wirksamkeit der Arzneimittel erhoben werden wie allgemein blich. Bei seltenen Erkrankungen ist es jedoch oft schwierig, in einem vertretbaren Zeitraum die notwendige Anzahl an Patienten fr klinische Prfungen zu finden. Zudem knnen bestimmte Grnde gegen die Durchfhrung in dem als Goldstandard etablierten Studiendesign als randomisierte kontrollierte Studie sprechen: In der Regel fehlt eine anerkannte Standardtherapie fr die vergleichende Prfung. Andererseits stehen ethische Bedenken dem Einsatz von Placebo oder einer Nichtbehandlung als Vergleich entgegen, insbesondere wenn es sich um eine rasch voranschreitende lebensbedrohliche Erkrankung handelt und klinische Studien der Phase I und II bereits sehr erfolgversprechende Ergebnisse fr einen Wirkstoff gezeigt haben. Die Entscheidung, in welchen Fllen und wie weit von den wissenschaftlich blichen Standards abgewichen und der besonderen Situation der Orphan Drugs Rechnung getragen werden kann bzw. soll, muss innerhalb des bestehenden Entscheidungsspielraumes schlssig und nachvollziehbar begrndet getroffen werden. Anhand der Entscheidungen der European Medicines Agency im Zeitraum von Januar 2011 bis Juni 2014 ber Zulassungsantrge als Arzneimittel fr seltene Erkrankungen untersucht Beate Kern in ihrer Studie, inwieweit und mit welchen Einschrnkungen es mglich ist, Studien mit hohem Evidenzlevel auch fr diese Gruppe von Arzneimitteln durchzufhren. In der Betrachtung des weiteren Verlaufs der Markteinfhrung wird geprft, ob die Evidenzlevel der einzelnen in die Analyse einbezogenen Studien einen Einfluss auf die Zulassung, den Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses in der Frhen Nutzenbewertung nach 35a SGB V und mittels des festgestellten Ausmaes des Zusatznutzens auf die Preisverhandlungen zur Festsetzung des Erstattungsbetrages haben. Mit dem fr diese Studie entwickelten Ansatz zur Analyse der Evidenzlevel der klinischen Studien, die fr die Zulassung und zur Nutzenbewertung herangezogen werden, sowie der nachfolgenden Beobachtung der Preisentwicklung nach Markteinfhrung ist ein wichtiger Beitrag zur Bewertung der Effektivitt der frhen Nutzenbewertung geleistet worden, der auch auf andere Klassen von Arzneimitteln angewendet werden kann.